Más cerca de una cura para la distrofia muscular

CaminoCCMSalud - 5 de noviembre de 2015 - 13:46

Más cerca de una cura para la distrofia muscular

Una nueva terapia genética ha logrado curar la distrofia muscular de Duchenne en perros.

(CCM Salud) - Científicos estadounidenses han logrado tratar con éxito la distrofia muscular de Duchenne en perros a través de terapia genética. Se trata del tipo de debilidad y degeneración muscular más común entre las personas y para la cual hoy no existe una terapia efectiva. Aunque aún no se ha probado en humanos, los investigadores aseguran que pronto obtendrán un tratamiento efectivo de la enfermedad.



La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria y degenerativa. Los perros contraen esta patología de forma similar a los humanos. En los pacientes con distrofia muscular, el gen que produce la proteína de la distrofina muta, por lo que deja de producir normalmente esta sustancia, esencial para la superviviencia de las células de las fibras musculares que, a su vez, van desapareciendo y sustituyéndose por tejido adiposo. En humanos, esta enfermedad hereditaria genera una pérdida progresiva de la capacidad de caminar y respirar.

El equipo de científicos de la Facultad de Medicina de la Universidad de Missouri comprendió que para que la terapia genética fuera efectiva era importante tratar la enfermedad en etapas tempranas de la vida. Por este motivo, los perros recibieron el tratamiento cuando empezaron a mostrar signos de distrofia muscular, con tan solo dos y tres meses de edad. Los investigadores comprobaron que entre los seis y siete meses de edad los perros empezaron a desarrollarse con normalidad, según el estudio, publicado en la revista Human Molecular Genetic.

El gran tamaño del gen de la distrofina impedía el avance de la terapia. Por este motivo, los científicos tuvieron que crear una versión en miniatura del gen y utilizar un virus para propagar dicho gen de forma segura y efectiva a todos los músculos del cuerpo de perros con distrofia muscular.

Los autores del estudio han afirmado que en los próximos años podrán empezar los ensayos clínicos del tratamiento en humanos y que están muy cerca de encontrar un tratamiento para la enfermedad.

Foto: © Pixabay.